CRISPR là gì và tại sao nó lại quan trọng như vậy? CRISPR là cơ sở của một hệ thống chỉnh sửa gen mang tính cách mạng. Một ngày nào đó, nó có thể làm mọi thứ từ các loài đã tuyệt chủng sống lại để phát triển các phương pháp chữa trị bệnh mãn tính. Nó được xây dựng dựa trên sự thích nghi tự nhiên có trong DNA của vi khuẩn và các sinh vật đơn bào. CRISPR là viết tắt của Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats. Chúng thực sự chỉ là những đoạn mã di truyền có định dạng cụ thể, dễ nhận biết. Chúng chứa một trình tự hiển thị lặp đi lặp lại, mặc dù nó thường bị đảo ngược mỗi lần. Đó là lý do khiến nó trở thành "Palindromic:" palindromes là những từ có thể đọc ngược như ngược. Palindromes phổ biến trong DNA. Một số đóng vai trò như bản sao lưu để làm hỏng mã di truyền của chúng ta, trong khi những từ khác lại phổ biến trong đột biến ung thư. Với CRISPR, một nhóm các enzym nhận ra một số lần lặp lại nhất định và phá vỡ DNA ở đó để chèn thông tin quan trọng vào giữa. Những phần chèn này được gọi là "miếng đệm" và chúng chứa mã di truyền của các loại virus khác nhau đã từng xâm nhập trong quá khứ. Những cuộc xâm lược trước đây phục vụ một mục đích tiến hóa rất quan trọng: Chủng ngừa trước các mối đe dọa từ nước ngoài. Các nhà nghiên cứu lần đầu tiên phát hiện ra CRISPR ở E. Coli vào những năm 1980. Khi E. Coli sống sót sau các cuộc tấn công của virus, nó sẽ kết hợp một số DNA của virus vào mã di truyền của chính mình. E. Coli không phải là người duy nhất sử dụng chiến lược này. Giữa những năm 1980 và 2000, các nhà khoa học phát hiện ra rằng rất nhiều vi khuẩn và sinh vật đơn bào kết hợp DNA của virus theo cách này. Tế bào sử dụng các trình tự này làm khuôn mẫu để phiên mã các sợi bổ sung của RNA. Khi vi rút khớp với trình tự khuôn mẫu xâm nhập vào tế bào, RNA bổ sung sẽ liên kết với chúng và chỉ đạo một loạt các enzyme liên kết với CRISPR, hay còn gọi là enzyme "Cas", tấn công - cắt DNA của kẻ xâm lược tại vị trí liên kết. Điều đó vô hiệu hóa mối đe dọa từ virus. Hệ thống CRISPR-Cas cực kỳ hiệu quả. Nó cũng dễ thao tác, cho phép chúng tôi thay đổi mã di truyền của tế bào theo cách chúng tôi muốn. Vào năm 2012, nhà vi sinh vật học người Pháp Emmanuelle Charpentier và nhà hóa sinh người Mỹ Jennifer Doudna đã phát hiện ra rằng enzym Cas - cụ thể là Cas9 - có thể được lập trình lại để cắt gần như bất kỳ phần nào của bộ gen, bằng cách sử dụng trình tự RNA được tạo ra trong phòng thí nghiệm. Các phân tử "RNA dẫn đường" đó cho Cas9 biết vị trí cắt DNA trong tế bào. Với khám phá của mình, Charpentier và Doudna đã giành được giải Nobel Hóa học vào năm 2020. Và việc sử dụng CRISPR đã phát triển trong khoa học kể từ bước đột phá của họ. Nhưng các nhà khoa học vẫn còn lâu mới nhận ra tiềm năng của CRISPR. Cas9 rất tốt trong việc ngăn chặn hoặc loại bỏ các gen không mong muốn. Nhưng đối với hầu hết các mục đích y tế, việc cắt bỏ DNA không mong muốn là không đủ. Các nhà khoa học cần kiểm soát cách DNA tự sửa chữa. Để lại cho các thiết bị của riêng chúng, các tế bào có xu hướng sửa chữa các DNA bị hỏng bằng cách sử dụng một phương pháp gây ra rất nhiều lỗi ngẫu nhiên. Các nhà nghiên cứu có thể cung cấp cho các ô các mẫu để hướng dẫn quy trình sửa chữa, nhưng họ vẫn đang làm việc để làm cho điều đó trở nên đáng tin cậy hơn. Các nhà nghiên cứu đã tìm thấy rất nhiều ứng dụng cho CRISPR trên động vật, như tạo ra gà và lợn kháng bệnh, và những con muỗi không thể cắn hoặc đẻ trứng. Nhưng họ đã có nhiều dự án đang được tiến hành, chẳng hạn như tạo ra các loại cây trồng kháng bệnh - bao gồm cả nho làm rượu vang. Tham vọng hơn, họ đang làm việc để biến đổi gen của lợn để nội tạng của chúng có thể được cấy ghép vào người. Và làm cho các loài đã tuyệt chủng như chim bồ câu chở khách sống lại bằng cách điều chỉnh bộ gen của những loài chim tương tự. Tuy nhiên, khi nói đến bộ gen của con người, các nhà khoa học đã do dự hơn. Việc chỉnh sửa DNA của chính chúng ta có thể dễ dàng gây ra nhiều vấn đề hơn khả năng giải quyết. Trong khi Cas9 cắt DNA một cách đáng tin cậy ở nơi chúng ta muốn, các thí nghiệm gần đây đã cho thấy nó cũng có thể ảnh hưởng đến các gen nằm ngoài mục tiêu. Và ngay cả khi chúng ta có thể làm cho nó hoạt động một cách đáng tin cậy, nhiều chuyên gia đã đánh dấu những lo ngại về đạo đức về việc sử dụng công nghệ cho thuyết ưu sinh và "trẻ sơ sinh thiết kế". Nếu một ngày nào đó, cha mẹ có thể trả tiền cho các nhà khoa học để chỉnh sửa DNA của con họ, giúp chúng trở nên mạnh mẽ và thông minh hơn, thì CRISPR có thể khiến thế giới trở nên bất bình đẳng và thành kiến hơn nữa. Vào năm 2018, nhà nghiên cứu Trung Quốc HEH JEE'-an-qway tuyên bố rằng ông đã sử dụng CRISPR để tạo ra những đứa trẻ có khả năng kháng HIV. Cho dù anh ta có thành công hay không, công việc của anh ta đã vi phạm các quy tắc của Ủy ban Y tế Quốc gia Trung Quốc và anh ta đã bị kết án ba năm tù. Sử dụng CRISPR trên trẻ sơ sinh là bất hợp pháp rộng rãi. Nhưng có một số trường hợp sử dụng CRISPR trên người có thể đáng để mạo hiểm. Năm 2020, các nhà nghiên cứu Mỹ bắt đầu thử nghiệm lâm sàng đầu tiên tiêm CRISPR trực tiếp vào người sống, nhằm mục đích sửa chữa một đột biến gen gây mù lòa. Nhiều nhà nghiên cứu hy vọng các liệu pháp dựa trên CRISPR cuối cùng có thể chữa khỏi các bệnh di truyền; họ đã thấy những kết quả đầy hứa hẹn trong các nghiên cứu động vật khác nhau. Mặc dù có những rủi ro trong việc chỉnh sửa bộ gen người, chúng tôi vẫn còn cách xa để sử dụng rộng rãi CRISPR trong y học. CRISPR đã cung cấp cho khoa học một công cụ để mày mò mã cuộc sống một cách đáng tin cậy. Nhưng câu hỏi vẫn là: Liệu chúng ta có thể làm như vậy một cách an toàn và có đạo đức, trong khi vẫn tránh được những hậu quả khôn lường của quyền lực như vậy không?
